儿童特发性血小板减少性紫癜ITP

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Part1

介绍

　　急性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)每年影响,名儿童中的大约2-8名1,2,3。ITP是一种免疫介导的疾病，与针对主要血小板膜抗原的自身抗体相关，导致血小板存活时间缩短。据报道，约50%的儿童可自发恢复。必要时，一线治疗包括口服或静脉注射皮质类固醇和/或高剂量IVIG。我们报告了我们自己中心的经验，包括年至年在罗马“BambinoGesù”医院观察到的名患有急性ITP的儿童。

Part2

材料和方法

　　年1月至年12月，我们在罗马梵蒂冈市“BambinoGesù”医院血液科连续观察和治疗了名ITP儿童。诊断是根据公认的标准进行的，排除其他血液病，骨髓穿刺显示巨核细胞正常至增加。在所有儿童中，我们研究了自身免疫性，以排除全身性自身免疫性疾病，以及常见病毒感染(CMV、EBV、HIV)的血清学。在观察前至少2个月内，名接受评估的儿童均未接受过预先治疗或接受任何类固醇治疗。

　　根据我们的政策，血小板计数≥10×/L且未观察到明显皮肤或粘膜出血的儿童未经任何治疗(拭目以待)。由于该病发病较早且无症状，4名血小板在6至10×/L之间的幼儿仅接受观察而未接受治疗。根据我们分析这11年中使用的方案，我们在诊断时治疗了名儿童中的名。29名1岁以下儿童接受了低剂量MP(1毫克/公斤/天，持续2周，此后逐渐变细)。

　　根据GIMEMA协议4，我们对63名儿童每天服用4次HDMP(7.5毫克/公斤/天)，28名儿童每天服用15毫克/公斤/天，37名儿童服用HD-DXM脉冲，根据GIMEMA协议4，33名儿童服用IVIG0.8克/公斤，18名儿童服用0.4克/公斤。在接受IVIG治疗的51名儿童中，40名只接受了一次治疗。我们认为CR持续血小板计数≥×/L持续至少3个月而不进一步治疗，部分缓解(PR)血小板计数在30和×/L之间至少持续3个月。如果疾病进展，我们对“观望”组的儿童进行治疗，与新诊断ITP的儿童相同。我们使用卡方检验来评估不同处理之间在CR方面的差异。

Part3

结果

　　57名患者中有53名(93%)未接受治疗并自发达到CR;一个在MP治疗后达到CR，一个在PR中，一个患有慢性疾病，另一个失访(LFU)。MP后29名儿童中有25名(86.2%)达到CR;7个月后1人达到CR，2人患有慢性疾病，1人为LFU。37名儿童中有30名(81.1%)在HD-DXM脉冲后达到CR;其中4人在MP或继续HD-DXM2-7个月后达到CR，1人虽然脾切除但患有慢性疾病，2人是LFU。接受HDMP(7.5毫克/公斤/天)治疗的63名儿童中有57名(90.5%)达到CR;其中两人分别在服用极低剂量MP9个月和4年后达到CR，一名患有慢性疾病，三名患有LFU。接受HDMP(15mg/kg/天)治疗的28名患者中有24名(85.7%)处于CR;1例在MP治疗6个月后达到CR，1例在MP和脾切除术后达到CR，1例慢性病脾切除术后发展为红斑狼疮， 1例为LFU。

考虑到接受IVIG治疗的儿童，0.4g/kg剂量的18/18和0.8g/kg剂量的30/33达到CR;在 一组中，一个人在用低MP剂量进行后续治疗后现在处于CR，一个人患有慢性疾病，另一个人是LFU。

　　就CR而言，所有处理之间的差异并不显着。七名儿童接受了脾切除术(中位年龄个月，范围74-)。所有儿童在诊断后中位时间为36个月的治疗后接受了脾切除术(范围8-96);三人达到CR，四人患有慢性病。

　　在名儿童中，最终结果(图1)显示，89.4%的儿童在一线治疗后达到了持续CR;22NR或复发儿童在二线治疗后达到新的持续CR。因此，持续CR的总百分比现在为92.1%，中位随访时间为57个月(范围4-)。考虑到危及生命的出血的高风险，一些出现大出血的儿童在类固醇治疗之前或开始时立即接受IVIG(0.4g/kg)治疗。除了在用HD类固醇治疗的三个病例中出现短暂的高血糖或高血压外，我们从未观察到显着的毒性，也没有观察到与治疗相关的不良事件。在表I中，我们描述了每组患者达到30×/L血小板和CR的中位时间。

Part4

讨论

　　这项回顾性单中心研究的目的是评估何时治疗以及ITP儿童的 治疗方法是什么。血小板水平≥10×/L且没有明显出血代表了观望策略的里程碑。事实上，这一直是我们这11年来的政策。根据所使用的治疗方法，我们的经验表明，即使考虑到超过70%的复发和39%的NR儿童可以通过二线治疗治愈，在结果方面没有统计学上的显着差异。但治疗的主要目标是尽快达到安全血小板水平≥30×/L，以避免危及生命的风险(幼儿自发性出血和创伤)或家长焦虑。IVIG(0.4mg/kg)和HDMP(7.5mg/kg/day)4天，似乎是 的选择。此外，还需要考虑HDMP的低成本及其安全性。我们的结果并不能证明使用DXM作为ITP儿童的一线治疗是合理的。

　　与患有ITP5、6、7的成人相比，儿童脾切除术不是标准疗法，也并非总是成功的手术。在11年中，我们仅对7名患有慢性耐药性疾病的儿童(2.6%)进行了脾切除，并且我们获得了3次CR。考虑到一线或二线治疗后持续CR的比例很高(92.1%)，脾切除的儿童代表了需要更深入研究的特定高危人群。

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