从防治到保障,撑起罕见病患者的保护伞

阵发性睡眠性血红蛋白尿症、泛发性脓疱型银屑病、获得性血栓性血小板减少性紫癜、遗传性血管性水肿……这些很难让人记住名字的疾病都属于罕见病。

过去，由于罕见病药难度高、投入大、受众狭窄等原因，药企等往往缺乏研发罕见病药物的驱动力，罕用药物像“被遗弃的孤儿”，也因此被称为“孤儿药”。可喜的是，近两年，各大药企纷纷加码罕见病赛道。在第五届进博会上，医药馆有不少创新罕见病药亮相。

近年来，我国不断增强罕见病防治与保障力度。多学科会诊，提升精准诊疗能力；加强研发、纳入医保，让患者有药可用、用得起药；多方协同，一系列政策相继出台……多万名罕见病患者正受到社会各界更多的